TIN VUI CHO BỆNH NHÂN NGHE KÉM

Một nhóm các nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng tại Viện Tai của UCL và Bệnh viện Tai mũi họng Quốc gia Hoàng gia vui mừng thông báo rằng thử nghiệm một loại thuốc mới dùng cho tai để điều trị mất thính giác do mất các tế bào lông ở tai trong

Nghe kém: một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng

Mất thính giác giác vô hiệu hóa hơn 360 triệu người trên toàn thế giới. Bất kể nguyên nhân và mức độ nghiêm trọng của nó, mất thính lực có thể ảnh hưởng lớn đến sức khỏe và hạnh phúc của mọi người. Việc điều trị mất thính lực hiện chỉ giới hạn ở việc sử dụng máy trợ thính hoặc thiết bị được phẫu thuật cấy ghép vào tai giữa hoặc tai trong. Các thiết bị này thường hoạt động kém trong môi trường ồn ào và có thể rất tốn kém. Người ta ước tính rằng chi phí cho việc mất thính lực không được điều trị là 213 tỷ euro chỉ riêng ở châu Âu mỗi năm.

Tổn thương các tế bào lông trong ốc tai ("mất thính giác giác quan") là nguyên nhân chính gây mất thính giác mắc phải sau này trong cuộc sống. Giả định từ lâu là mất thính giác giác quan là không thể đảo ngược vì một khi các tế bào lông trong ốc tai bị tổn thương, chúng không thể tái tạo. Tuy nhiên, các nghiên cứu gần đây ở động vật bị mất thính lực đã chỉ ra rằng các tế bào lông mới và hoạt động có thể được tạo ra thông qua điều trị tại chỗ với chất ức chế gamma-secretase và cải thiện thính giác.

Hiệp hội REGAIN đang ở vị trí duy nhất để thực hiện bước quan trọng tiếp theo trong việc dịch các phát hiện này cho phòng khám, và kiểm tra xem liệu phương pháp điều trị này có an toàn và cải thiện thính giác ở những người bị mất thính giác.

Kết quả dương tính cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I
Chúng tôi báo cáo kết quả tích cực từ liều tăng dần giai đoạn I của chúng tôi, nghiên cứu an toàn nhãn mở của thuốc ức chế Notch LY3056480 ở 15 bệnh nhân bị mất thính giác giác quan nhẹ đến trung bình (SNHL). Ức chế Notch qua trung gian LY3056480 nhằm mục đích tái tạo các tế bào lông cảm giác bên trong tai bị mất theo tuổi tiến bộ. Nghiên cứu được thực hiện tại Bệnh viện Đại học London và Đại học London và tập trung vào sự an toàn và dung nạp của LY3056480 ở những bệnh nhân khởi phát SNHL nhẹ đến trung bình. Tăng liều trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I đã chứng minh rằng tiêm xuyên màng nhĩ (3 lần tiêm, cách nhau một tuần) với liều cao nhất 250 microgam LY3056480 là an toàn và dung nạp tốt. Không có vấn đề an toàn đã được báo cáo.

Dữ liệu của Giai đoạn I hỗ trợ sự tiến bộ của LY3056480 cho một nghiên cứu hiệu quả đa trung tâm ở 40 bệnh nhân trưởng thành bị SNHL khởi phát ở mức độ nhẹ đến trung bình được tuyển dụng ở Anh, Đức và Hy Lạp. Mức độ nghe thuần âm và lời nói trong hiệu suất tiếng ồn là các thông số hiệu quả chính. Tuyển dụng cho nghiên cứu Giai đoạn II này bắt đầu vào tháng 1 năm 2019.

Giám đốc điều hành của Audion Therapeutics Rolf Jan Rutten nhận xét: Những kết quả tích cực trong giai đoạn I này là một cột mốc quan trọng đối với chương trình dẫn đầu của Audion nhằm giải quyết nhu cầu điều trị ngày càng tăng trên toàn cầu. Thành tựu này sẽ không thể thực hiện được nếu không có các đối tác học thuật và công nghiệp xuất sắc cùng với chúng tôi thành lập tập đoàn REGAIN theo chương trình EU Horizon 2020.

Giáo sư Anne Schilder, giám đốc của Chủ đề thính giác của Trung tâm nghiên cứu y sinh NIHR UCLH tại Viện tai UCL , người lãnh đạo thiết kế và cung cấp thử nghiệm lâm sàng, cho biết: Chúng tôi tự hào là một phần của tập đoàn REGAIN và đang dẫn đầu về dịch thuật bước đột phá khoa học này vào một phương pháp điều trị có thể cải thiện sức khỏe thính giác của mọi người và sống được.

Giáo sư Shakeel Saeed, Giáo sư tai mũi họng và Giám đốc lâm sàng của Bệnh viện Tai mũi họng Quốc gia Hoàng gia và bác sĩ lâm sàng chính trong thử nghiệm lâm sàng REGAIN nói thêm: Hồi Chúng tôi rất vui mừng vì nghiên cứu này và rất biết ơn những người tham gia nghiên cứu mà không có ai tham gia chúng tôi không thể thực hiện thử nghiệm này. "

Thông cáo báo chí trên b3cnewswire.com